Трёхлетний мальчик из Екатеринбурга получил самое дорогое лекарство в мире - его стоимость превышает 150 млн рублей
В Областной детской клинической больнице Екатеринбурга трёхлетнему Саше Лабутину ввели препарат «Золгенсма» - генную терапию против спинальной мышечной атрофии первого типа. Лекарство доставили самолётом из США накануне введения. На его приобретение ушло почти четыре года сборов, тысячи неравнодушных людей и помощь крупного промышленника.
Как препарат добирался до пациента
«Золгенсма» - не обычное лекарство. Его транспортировка требует хранения в криокапсуле с сухим льдом при температуре минус 80 градусов. После прибытия препарат разморозили и подготовили к введению прямо в больнице. Весь процесс логистики взяла на себя команда, координировавшая сбор средств.
СМА первого типа - наиболее тяжёлая форма заболевания. Двигательные нейроны спинного мозга постепенно разрушаются из-за дефекта гена SMN1, отвечающего за их выживание. Без лечения дети с таким диагнозом, как правило, не доживают до двух лет. «Золгенсма» доставляет синтетическую копию повреждённого гена напрямую в клетки - и не просто тормозит болезнь, но даёт шанс на улучшение состояния. Ключевое ограничение: препарат вводится либо до двухлетнего возраста, либо пока вес пациента не превысил 21 кг. Саша попал в это окно.
150 миллионов рублей: кто собрал деньги
Сборы стартовали в 2020 году. За несколько лет жители Свердловской области и неравнодушные со всей страны перечислили семье почти 45 млн рублей. Колоссальная сумма - и всё равно лишь треть от нужного.
Недостающие 105 млн рублей закрыл глава Русской медной компании Игорь Алтушкин. Мама мальчика Юлия Лабутина призналась, что уже теряла надежду: «Я не знала, что делать, и почти опустила руки. И тут к помощи подключился Игорь Алексеевич. Это был шок, я проплакала несколько суток - такое это было счастье!»
Что дальше
После введения препарата Саша пройдёт курс гормонотерапии - это стандартный протокол для стабилизации состояния на фоне генной терапии. Только после того, как организм адаптируется, врачи приступят к восстановительной работе: ЛФК и реабилитационные занятия.
«Золгенсма» входит в число самых дорогостоящих препаратов на планете. В России дети с СМА получают её крайне редко - преимущественно за счёт благотворительных сборов или частных пожертвований. История Саши Лабутина стала одной из немногих, где финал оказался счастливым.
